Background: Una recente metanalisi ha sollevato alcune perplessità sull'efficacia della terapia con GH nella Sindrome di Turner (ST) in termini di qualità della vita e di miglioramento della statura finale (Baxter et al, Cochrane Database Systemic Review 2007, 24:CD003887). Obiettivi dello studio : Scopo di questo studio prospettico è stato quello di verificare se un precoce inizio della terapia con GH può consentire alle pazienti ST di raggiungere il pieno recupero staturale durante l'infanzia e la pubertà. Popolazione e disegno dello studio : Venticinque pazienti con ST, senza patologie associate e senza materiale Y nel cariotipo, sono state sottoposte, da un età inferiore a 6 anni al trattamento con GH alla dose stabile di 0.33 mg/kg/settimana e sono state sottoposte ai controlli semestrali durante il periodo del trattamento fino al raggiungimento della statura adulta (SA). Nelle 20 ragazze ST senza pubertà spontanea, è stata avviata induzione puberale con estrogeni (alla dose iniziale di 2.5 mcg/kg/die di etinilestradiolo). Risultati: Durante i primi 4 anni di trattamento le nostre pazienti hanno mostrato una netta accelerazione della velocità di crescita con un recupero staturale medio di circa 1.4 ± 0.9 DS seguito da una rilevante deflessione della crescita (catch-down growth) negli anni successivi (Fig.). La SA media in termini di DS è risultata solo leggermente superiore alla statura media all’inizio della terapia e molto lontana dalla statura target media delle pazienti (Fig.). Conclusioni: A causa dell’importante effetto di evanescenza della terapia osservato dopo i primi 4 anni, la dose iniziale di 0.33 mg/kg/settimana potrebbe non essere più sufficiente a mantenere nel tempo l’iniziale crescita di recupero. Una efficace strategia per promuovere la crescita a lungo termine nella ST dovrebbe essere probabilmente basata non solo sul trattamento precoce con GH ma anche sul periodico aumento della posologia pro kilo dopo i primi anni di terapia.
Un precoce e prolungato trattamento con GH può non essere sufficiente a migliorare la statura finale nella sindrome di Turner se la posologia pro/kilo non viene modificata nel corso degli anni
WASNIEWSKA, Malgorzata Gabriela;AVERSA, TOMMASO;DE LUCA, Filippo
2012-01-01
Abstract
Background: Una recente metanalisi ha sollevato alcune perplessità sull'efficacia della terapia con GH nella Sindrome di Turner (ST) in termini di qualità della vita e di miglioramento della statura finale (Baxter et al, Cochrane Database Systemic Review 2007, 24:CD003887). Obiettivi dello studio : Scopo di questo studio prospettico è stato quello di verificare se un precoce inizio della terapia con GH può consentire alle pazienti ST di raggiungere il pieno recupero staturale durante l'infanzia e la pubertà. Popolazione e disegno dello studio : Venticinque pazienti con ST, senza patologie associate e senza materiale Y nel cariotipo, sono state sottoposte, da un età inferiore a 6 anni al trattamento con GH alla dose stabile di 0.33 mg/kg/settimana e sono state sottoposte ai controlli semestrali durante il periodo del trattamento fino al raggiungimento della statura adulta (SA). Nelle 20 ragazze ST senza pubertà spontanea, è stata avviata induzione puberale con estrogeni (alla dose iniziale di 2.5 mcg/kg/die di etinilestradiolo). Risultati: Durante i primi 4 anni di trattamento le nostre pazienti hanno mostrato una netta accelerazione della velocità di crescita con un recupero staturale medio di circa 1.4 ± 0.9 DS seguito da una rilevante deflessione della crescita (catch-down growth) negli anni successivi (Fig.). La SA media in termini di DS è risultata solo leggermente superiore alla statura media all’inizio della terapia e molto lontana dalla statura target media delle pazienti (Fig.). Conclusioni: A causa dell’importante effetto di evanescenza della terapia osservato dopo i primi 4 anni, la dose iniziale di 0.33 mg/kg/settimana potrebbe non essere più sufficiente a mantenere nel tempo l’iniziale crescita di recupero. Una efficace strategia per promuovere la crescita a lungo termine nella ST dovrebbe essere probabilmente basata non solo sul trattamento precoce con GH ma anche sul periodico aumento della posologia pro kilo dopo i primi anni di terapia.Pubblicazioni consigliate
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